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但是罕见病的情况就不一样,虽然病症种类很多,都是遗传性疾病,但是单独到每个种类的疾病上来说,病人并不多。
SMA的发病率,约为6000至10000分之一。
据此估算,华夏可能有20000至30000的患者。
药企如果单独为每一种病研发新药,那自然费用高昂。
哪怕有药可用,家庭收入在罕见病面前也成为一大难题,仅仅属于杯水车薪,“天价药”更是成为众多患者及其家庭绕不过去的无奈。
全球罕见病患者已超过3亿,其中50%患者是儿童。而国内罕见病患者约2000万。
从总量来说,这其实是一个巨大的市场。
要知道,全球已知的罕见病超过7000种,其中80%是遗传病。
如果能采用一种成熟而便捷的基因技术进行基因治疗,也许能缓解治疗费用高昂的问题。
如何才能让天价药成为救命良药,这将成为摆在华夏医药专家面前亟需解决的社会性难题。
随着时间的流逝,临床一期的30名患者都接受了基因药物的静脉注射。
这些儿童从2个月到4岁的都有,全都患有重度SMA症。
接受治疗后,三清的研究人员就要跟进他们每天的病情进展,同时进行各种内脏功能的检查,以评估药物的安全性和有效性。
从注射完的第一天起,这些患儿的病情就牵动着家长们的心。
慢病毒起效的时间比较长,尤其是感染代谢比较缓慢的神经元细胞,大概需要2-3天。
家长们在病房焦急地等待着,一个个坐立不安。
谷駒
终于,一个躺在病床上的女孩,缓缓抬起手,取下了呼吸机。
她憋红了脸,大口大口地呼吸着新鲜的空气,胸口不住起伏。
这正是陈剑锋的女儿妮妮,他瞬间如同一股旋风般冲了过来,手上端着一杯水,焦急地问道:“怎么了?妮妮?”
小女孩摇摇头,没说话,口中嗬嗬作响,接连吐出几口黏液。
陈剑锋拿出纸巾接住,扔在垃圾桶里,关切地看着女儿。
小女孩又轻咳了几下,感觉似乎好了一些,抬头看着他,嘴巴蠕动着,竟然吐出一句话。
“爸爸!”
陈剑锋顿时饱含热泪,差点哭出来。
他抓住女儿的手,不停地询问起来。
“你感觉到好点了吗?能呼吸了?身上有力气吗?”
女儿点点头,口齿不清地说着话:“爸爸,我能吸气了,我好像有点力气了。”
这时,陈剑锋身边已经被其他家长们团团围住。
大家发出一阵阵惊叹,齐声向他道喜。
没几分钟,医生也冲进了病房,检查了一番后,一脸惊喜:“太好了,患儿能够自主呼吸了,上肢也恢复了力气,这说明体内的运动神经元蛋白在增加。”
“来,喝下这杯水看看。”
看着妮妮喝下水,又做了几个动作,最后甚至有些费劲地抬起身子,半躺在枕头上。
在场所有人脸上都露出喜色。
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