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第一百七十七章 搞定Menkes综合症（第1页）

这段时间，曹阳一直在跟唐缺跟进基因治疗之事。

双方达成共识，要用基因编辑工具彻底敲除ATP7A基因上多出的A碱基，从根本上救治Menkes患者。

然而，在选择哪一种基因编辑工具的时候，却有了不同意见。

进入21世纪后，随着生物技术的发展，科学家们为实现基因编辑，不断开发，到现在为止，已经产生了三代新技术，分别是ZFN（锌指核酸蛋白酶），TALENs（转录激活因子样效应物核酸酶）和CRISPRCas9三种基因编辑工具。

ZFN锌指蛋白技术是第一代基因编辑工具，已经面世20多年。

它通过在真核生物中（从酵母到人类）广泛存在的锌指蛋白，能够识别并结合一个特异的三联体碱基，从而达到DNA定点剪切的目的。

TALEN是十年前出现的第二代基因编辑工具，技术上实现了相当大的突破，能以更高效的方式完成基因编辑工作，并且很少会发生误切断非目标DNA序列的情况，迄今为止，获得了高度好评。

TALENs借助于一种由植物细菌分泌的天然蛋白来识别特异性DNA碱基对，与目标DNA结合并在特异位点对DNA链进行切割，从而导入新的遗传物质。

相对ZFN而言，TALEN能够靶向更长的基因序列，而且也更容易构建。

但是直到现在，人们一直都没有一种低成本的而且公开能够获得的方法来快速地产生大量的TALENs。

CRISPR-Cas9是第三代，也是最新的基因编辑工具，发明者为两名女科学家，同时获得了去年的诺贝尔奖。

这是一种突破性的全新技术，与第一代和第二代基因组编辑技术有着根本性的不同，因此常常被称为“基因魔剪”，正是因为它的出现，基因组编辑技术才获得了全球性的普及。

CRISPR原本是数十亿年前细菌在进化过程中发明的一种天然免疫系统，一些细菌在遭到病毒入侵后，能够把病毒基因的一小段存储到自身DNA里一个称为CRISPR的存储空间，当病毒再次入侵时，细菌一旦发现与存写的片段相同的部分，Cas9蛋白会发生变形，准确的卡住病毒DNA并毫不犹豫地挥起“剪刀”。

CRISPR能使基因组更有效地产生变化或突变，效率比TALEN等其他基因编辑技术更高。

它通过向导RNA找到需要作为靶点进行切断的DNA，再用Cas9这种专门用于切断DNA的酶进行操作，从而精准切断DNA靶点，实现插入，敲除，沉默，替换等一系列基因编辑操作。

这种技术大受瞩目的原因，就是因为它能以极其简单的方式对基因进行精准操作。

简单方便，容易上手，哪怕一个本科实验员也能够做到，而且价格低廉，因此瞬间火爆全球，大行其道。

虽然现在最火的基因编辑技术是CRISP-Cas9，但是三种编辑系统其实各有千秋。

只能说，每个研究者需要结合自己的课题，才能选出最合适的工具。

有了这几种基因编辑工具，全球各大药企和生物技术公司都在罕见病领域相继开发了一系列的临床试验药物。

这主要是因为，罕见病是单基因遗传性疾病，改造基因即可实现治疗。

而那些更大众的疾病，包括癌症，高血压等慢性病，目前哪怕改造几十个基因也无法治疗，它们的致病因素很复杂。

唐缺出于谨慎起见，并不想采取最新的CRISP-Cas9工具。

一来目前世界上还没有使用这种工具研发成功的基因药物，从相关研究来看，它的脱靶率会比较高，从而导致药物研发的失败。

二来它的底层专利属于鹰国公司，如果要进行商业应用，涉及到专利许可的问题，这方面的商务洽谈耗时长久，病人可能等不及。

目前三种基因编辑工具中，只有ZFN的专利已经过期，没有这方面的问题。

曹阳如果個人使用CRISP-Cas9进行开发是没有问题的，专利方并不限制科研方面的使用，而他一直以来的研究和付出也是针对这款工具的。

但是三清作为一家商业制药公司，考虑的方面要更多一些，更倾向于选择没有专利困扰的工具。

不过问题不大，双方经过友好协商后，决定采用ZFN基因编辑工具进行基因敲除。

因为DNA结合元件的相互影响，ZFN方法的精确度是不可预测的，因此，需要对定位到每个DNA序列的蛋白质进行构建和测试。

这无疑需要高度专业知识，也是一个冗长且昂贵的验证过程。

还好，三清有AICell这个好帮手，能大大加速这方面的工作。

这段时间，又有七八位Menkes患者被家属带到昆市，在三清的基因测序仪上进行详细的测试，找到基因靶点，进行针对性的前期准备工作。

整个实验室如同一台开足马力的机器，为了同一个目标，全速运转起来。

谷丄

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